Gene therapy: dè a th ’ann, ciamar a tha e air a dhèanamh agus dè as urrainn a làimhseachadh

Susbaint

• Mar a tha e air a dhèanamh
• Teicneòlas CRISPR
• Teicneòlas T-Cell càr
• Galaran a dh ’fhaodas gine therapy a làimhseachadh
• Gene therapy an aghaidh aillse

Tha Gene therapy, ris an canar cuideachd gine therapy no deasachadh gine, na làimhseachadh ùr-ghnàthach a tha a ’toirt a-steach seata de dhòighean a dh’ fhaodadh a bhith feumail ann an làimhseachadh agus casg ghalaran iom-fhillte, leithid galairean ginteil agus aillse, le bhith ag atharrachadh gineadan sònraichte.

Faodar ginean a mhìneachadh mar an aonad bunaiteach de oighreachas agus tha iad air an dèanamh suas le sreath sònraichte de dh ’aigéid niuclasach, is e sin, DNA agus RNA, agus a tha a’ giùlan fiosrachadh co-cheangailte ri feartan agus slàinte an neach. Mar sin, tha an seòrsa làimhseachaidh seo a ’toirt a-steach atharrachaidhean ann an DNA nan ceallan air a bheil an galar a’ toirt buaidh agus dìonan na bodhaig a chuir an gnìomh gus an stuth a tha air a mhilleadh aithneachadh agus cuir às dha.

Is e na galairean a dh ’fhaodadh a bhith air an làimhseachadh san dòigh seo an fheadhainn a tha a’ toirt a-steach beagan atharrachaidh anns an DNA, leithid aillse, galaran fèin-dìon, tinneas an t-siùcair, fibrosis cystic, am measg ghalaran lùbach no ginteil eile, ge-tà, ann an iomadh cùis tha iad fhathast aig ìre leasachaidh . deuchainnean.

Mar a tha e air a dhèanamh

Tha gine therapy a ’toirt a-steach a bhith a’ cleachdadh ghinean an àite dhrogaichean airson galairean a làimhseachadh. Tha e air a dhèanamh le bhith ag atharrachadh stuth ginteil an stuth a tha an galar a ’dèanamh le fear eile a tha àbhaisteach. An-dràsta, chaidh gine therapy a dhèanamh a ’cleachdadh dà dhòigh moileciuil, an dòigh CRISPR agus an dòigh T-Cell Càr:

Teicneòlas CRISPR

Tha an dòigh CRISPR a ’toirt a-steach a bhith ag atharrachadh roinnean sònraichte de DNA a dh’ fhaodadh a bhith co-cheangailte ri galaran. Mar sin, tha an dòigh seo a ’leigeil le ginean atharrachadh ann an àiteachan sònraichte, ann an dòigh mionaideach, luath agus nach eil cho daor. San fharsaingeachd, faodar an dòigh-obrach a choileanadh ann am beagan cheumannan:

• Tha gineadan sònraichte, ris an canar cuideachd ginean no sreathan targaid;
• Às deidh dhaibh aithneachadh, bidh luchd-saidheans a ’cruthachadh sreath“ iùil RNA ”a chuireas ris an roinn air a bheilear ag amas;
• Tha an RNA seo air a chuir sa chill còmhla ris a ’phròtain Cas 9, a bhios ag obair le bhith a’ gearradh an t-sreath DNA targaid;
• An uairsin, tha sreath DNA ùr air a chuir a-steach don t-sreath roimhe.

Tha a ’mhòr-chuid de dh’ atharrachaidhean ginteil a ’toirt a-steach ginean a tha suidhichte ann an ceallan somatic, is e sin, ceallan anns a bheil stuth ginteil nach eil air a thoirt seachad bho ghinealach gu ginealach, a’ cuingealachadh an atharrachaidh gu dìreach an neach sin. Ach, tha rannsachadh agus deuchainnean air nochdadh anns a bheil an dòigh CRISPR air a choileanadh air ceallan germ, is e sin, air an ugh no an sperm, a tha air sreath de cheistean a chruthachadh mu bhith a ’cur an gnìomh an dòigh seo agus a shàbhailteachd ann an leasachadh an neach. .

Chan eil fios fhathast mu bhuilean fad-ùine na dòigh-obrach agus deasachadh gine. Tha eòlaichean saidheans den bheachd gum faod làimhseachadh gineadan daonna neach a dhèanamh nas buailtiche do mhùthaidhean spontaneous tachairt, a dh ’fhaodadh a bhith a’ toirt cus air an t-siostam dìon no a ’nochdadh galairean nas cunnartaiche.

A bharrachd air an deasbad mu bhith a ’deasachadh ghinean gus ath-thionndadh timcheall air comasachd mùthaidhean gun spionnadh agus tar-chuir an atharrachaidh airson ginealaichean ri teachd, chaidh deasbad farsaing a dhèanamh air cùis bheusach a’ mhodh-obrach, oir faodar an dòigh seo a chleachdadh cuideachd airson atharrachadh a dhèanamh air pàisde an leanaibh. feartan, leithid dath sùla, àirde, dath fuilt, msaa.

Teicneòlas T-Cell càr

Tha an dòigh Car T-Cell air a chleachdadh mu thràth anns na Stàitean Aonaichte, san Roinn Eòrpa, ann an Sìona agus ann an Iapan agus chaidh a chleachdadh o chionn ghoirid ann am Brasil gus lymphoma a làimhseachadh. Tha an innleachd seo a ’toirt a-steach atharrachadh air an t-siostam dìon gus am bi e furasta aithneachadh ceallan tumhair agus an cuir às don bhodhaig.

Airson seo, thèid ceallan T dìon an neach a thoirt air falbh agus tha an stuth ginteil aca air a làimhseachadh le bhith a ’cur gine CAR ris na ceallan, ris an canar gabhadair antigen simileir. Às deidh an gine a chuir ris, tha an àireamh de cheallan air a mheudachadh agus bhon mhionaid a thèid àireamh iomchaidh de cheallan a dhearbhadh agus làthaireachd structaran nas freagarraiche airson aithneachadh tumhair, tha inntrigeadh ann a bhith a ’fàs nas miosa de shiostam dìon an neach agus, an uairsin, in-stealladh. de cheallan dìon air an atharrachadh leis a ’ghine CAR.

Mar sin, tha an siostam dìon air a ghnìomhachadh, a thòisicheas ag aithneachadh ceallan tumhair nas fhasa agus a tha comasach air cuir às do na ceallan sin ann an dòigh nas èifeachdaiche.

Galaran a dh ’fhaodas gine therapy a làimhseachadh

Tha Gene therapy a ’gealltainn gun tèid galar ginteil sam bith a làimhseachadh, ge-tà, dìreach airson cuid a dh’ fhaodar a dhèanamh mar-thà no a tha aig ìre deuchainn. Chaidh deasachadh ginteil a sgrùdadh leis an amas a bhith a ’làimhseachadh ghalaran ginteil, leithid fibrosis cystic, dall congenital, hemophilia agus anemia sickle cell, mar eisimpleir, ach chaidh a mheas mar dhòigh-obrach a bhrosnaicheas casg ghalaran nas cunnartaiche agus nas toinnte , mar eisimpleir aillse, tinneas cridhe agus galar HIV, mar eisimpleir.

A dh ’aindeoin a bhith air an sgrùdadh nas motha airson làimhseachadh agus casg ghalaran, faodar deasachadh ghinean a chuir an sàs ann an lusan cuideachd, gus am bi iad nas fhulangaiche a thaobh atharrachadh clìomaid agus nas seasmhaiche do dhìosganaich agus puinnseanan, agus ann am biadh leis an amas a bhith nas beathachail. .

Gene therapy an aghaidh aillse

Tha gine therapy airson làimhseachadh aillse air a dhèanamh mar-thà ann an cuid de dhùthchannan agus tha e air a chomharrachadh gu sònraichte airson cùisean sònraichte de leucemias, lymphomas, melanomas no sarcomas, mar eisimpleir. Tha an seòrsa leigheis seo gu ìre mhòr a ’toirt a-steach ceallan dìon na bodhaig gus ceallan tumhair aithneachadh agus cuir às dhaibh, a tha air a dhèanamh le bhith a’ stealladh stuthan no bhìorasan a tha air an atharrachadh gu ginteil a-steach do chorp an euslaintich.

Thathas a ’creidsinn, san àm ri teachd, gum bi gine therapy a’ fàs nas èifeachdaiche agus a ’dol an àite leigheasan aillse gnàthach, ge-tà, leis gu bheil e fhathast daor agus feumach air teicneòlas adhartach, tha e nas fheàrr a chomharrachadh ann an cùisean nach bi a’ freagairt ri làimhseachadh le chemotherapy, radiotherapy agus obair-lannsa.